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前瞻基因产业全球周报第53期:1210万元!全球首个β地中海贫血基因疗法上市

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1210万元!全球首个β地中海贫血基因疗法上市

蓝鸟生物(bluebird)是一家职业抢先的基因医治公司。近来,该公司宣告,在德国推出Zynteglo,这是一种一次性的基因疗法,用于合适造血干细胞(HSC)移植但没有人类白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体、年龄在12岁以上、非β0/β0基因型输血依靠性β地中海贫血(TDT)患者的医治。

β地中海贫血(TDT)是一种严峻的遗传病,由β-珠蛋白基因突变引起,导致成人血红蛋白(HbA)显着削减或缺失。为了生计,TDT患者经过毕生缓慢输血保持血红蛋白水平。Zynteglo是一种一次性的基因医治办法,可处理TDT的内涵基因病因,有潜力使患者脱节输血依靠(输血非依靠),一旦完结这一点,估计将持续终身。

不过Zynteglo的费用也是高得惊人。Zynteglo在欧洲的价格标签高达157.5万欧元(约合1210万人民币),是继诺华脊髓性肌萎缩症(SMA)一次性基因疗法Zolgensma之后全球第二贵药物,后者的官宣定价为212.5万美元,约合人民币1460万元。

世卫安排:我国已共享新式冠状病毒基因序列信息

世卫安排在一份声明中说,12日已从我国国家卫生健康委员会取得更多有关武汉不明原因病毒性肺炎的详细信息,包括从病例中检测到的新式冠状病毒基因序列信息,这对其他国家开发特定确诊东西有重要意义。世卫安排还表明,不主张对我国施行任何游览或交易约束。

合肥壮基因中心项目在合肥高新区发动

1月7日上午,合肥壮基因中心项目发动典礼在安徽安科生物工程(集团)股份有限公司举办。合肥壮基因中心项目瞄准基因检测、抗体药物研发、基因医治和细胞医治等方向,展开基础研讨、技能攻关和效果转化作业,旨在为安徽省甚至全国生命科学研讨和生物经济工业开展供应支撑性服务渠道。

我国科学家发布斑马鱼1号染色体全基因敲除研讨效果

近来,来自我国科学院水生生物研讨所、清华大学、我国科学院动物研讨所、北京大学等24家组织的学者组成斑马鱼科学家联盟,在世界闻名期刊Genome Research在线发布了“斑马鱼1号染色体全基因敲除方案”的研讨效果,这是世界上初次大规划的斑马鱼反向遗传学突变体库构建和遗传挑选方案。

我科学家创出水稻基因组定点修改新办法

我国农科院植物保护研讨所作物有害生物功用基因组研讨立异团队,初次将ScCas9蛋白运用于水稻细胞基因位点辨认和定点修改,证真实水稻中有较高的修改功率,可辨认PAM序列NNG基因位点,扩宽了植物基因修改运用规划。相关研讨效果在线宣告于《植物生物技能(Plant Biotechnology Journal)》。

我国科研团队构建完结西兰花DNA指纹图谱库

2019年,国家西兰花良种严峻科研联合攻关组构建完结了西兰花DNA指纹图谱库。西兰花又叫青花菜,是全球重要的健康蔬菜之一,近10多年来西兰花工业在我国开展敏捷。但是,我国西兰花种子供应却长时间为外国独占。2019年,攻关组以加速构建完结我国西兰花种质材料及首要育成品种DNA指纹图谱库、树立“分子身份证”为作业重点,加速西兰花品种的“国产化”进程。

湖南首例缓慢肉芽肿异基因造血干细胞移植患儿顺畅出仓

1月6日,湖南首例免疫缺点病—缓慢肉芽肿患儿异基因造血干细胞当日移植成功。6日上午,一名10岁缓慢肉芽肿患者在植入14岁同胞姐姐的造血干细胞后,经过移植病房25天的医治,顺畅出仓,转入湖南省人民医院儿童血液肿瘤科隔离病房。缓慢肉芽肿病况杂乱,是发病率仅为1/20~25万的稀有免疫缺点病。

敦煌种业两连板后布告:现在公司品种研发不触及转基因技能

接连两个交易日涨停后,甘肃省敦煌种业集团股份有限公司于1月6日晚间发布关于股票交易反常动摇的布告称,农业乡村部于2019年12月30日发布了《2019年农业转基因生物安全证书同意清单》,公司产品不在该清单中,且现在公司品种研发不触及转基因技能。揭露材料显现,敦煌种业由甘肃酒泉境内的国有种子公司和棉花公司整合、重组而成,成立于1998年,于2014年在上交所上市。

全球首个万种原生生物基因组方案发动 将以敞开联盟形式运转

近来,全球首个万种原生生物基因组方案正式发布,旨在制作万种代表性原生生物基因组图谱,树立一个大规划的原生生物遗传资源数据库。原生生物是生物五界(植物界、真菌界、动物界、原生生物界和原核生物界)之一,首要是由单细胞真核生物组成的一大类群,包括单细胞真核藻类和原生动物等,已描绘的物种数超越6万种,不知道品种难以估计。

Aruvant胎儿血红蛋白基因疗法获美国FDA稀有儿科疾病资历

Roivant Sciences旗下公司Aruvant Sciences是一家临床阶段的生物制药公司,专心于开发和商业化革新性疗法,用于严峻血液疾病的医治。近来,该公司宣告,美国食物和药物办理局(FDA)已颁发ARU-1801医治镰状细胞病(SCD)的稀有儿科疾病资历确定(RPD)。

移除生物钟基因提高小鼠抗菌力

英国一个研讨团队在新一期美国《国家科学院学报》上宣告论文介绍,他们移除实验鼠体内一个与生物钟调控相关的要害基因后,其体内具有噬菌效果的巨噬细胞变强,提高了小鼠反抗细菌性肺炎的才能。生物钟是大大都生物体内的一种生理机制,调度生命活动,例如人们有昼夜节律的睡觉、不同时间段的饮食行为都是出于生物钟的影响。

科学家研讨用基因修改办法止痛 或可替代吗啡缓解癌痛

近来,据外媒报导,美国Navega Therapeutics公司提出,可用基因修改办法按捺“痛苦基因”,然后替代药物缓解长时间或缓慢的痛苦。据悉,大都癌症患者在进行化疗时会遭受剧烈的痛苦,现在的止痛办法是服用吗啡等药物,但非常简单构成药物上瘾,而且会使人疲倦。因而,选用非麻醉办法来处理癌症痛苦将带来巨大的长处。

美国大型退伍军人研讨:焦虑症或与基因变异有关

一项对近20万患有焦虑症的退伍军人进行的大规划基因研讨发现,有6种与焦虑症有关的基因变异。这或许为人们应对焦虑症供应了新思路。研讨者发现,欧洲血缘退伍军人具有5个与焦虑症有关的基因。最有用的发现则是焦虑症和一个叫作MAD1L1的基因之间的联络。在此前的全基因组相关研讨中,MAD1L1显现出易受其他几种精神疾病的影响,包括双向情感妨碍和精神分裂症。他们还发现了一个与雌激素有关的基因变异。

塑化剂对生殖功用影响不容忽视 过多DNA开裂导致了发育缺点

美国研讨人员9日在《公共科学图书馆·遗传学》杂志上宣告研讨陈述称,一种常用的塑化剂——邻苯二甲酸二异辛酯(DEHP)会在线虫生殖过程中引起过多的DNA开裂,并搅扰修正体系的运作,然后导致卵子构成和胚胎前期发育的缺点。这一新机制的发现关于了解DEHP对人类生殖健康的影响具有重要意义。

InformedDNA完结新一轮融资 将持续供应基因检测服务

美国 InformedDNA 完结新一轮融资,详细投融资金额未泄漏,该笔资金将用于扩展其技能支撑的遗传学专家服务和参谋部队。InformedDNA 是一家基因检测的权威组织,成立于2007年,总部坐落美国佛罗里达州。公司的首要事务有临床基因检测咨询、遗传检测的相关办理咨询以及支撑相关临床试验。

基因测序公司Oxford Nanopore Technologies获1.095亿英镑出资

近来,总部坐落牛津的生物技能公司Oxford Nanopore Technologies表明,该公司已经过新本钱出资和增发股票筹集了总计1.095亿英镑的资金。据悉,Oxford Nanopore Technologies是仅有一家可以对恣意长度NGS读长进行实时测序的DNA/RNA测序仪的制造商,其长read测序技能运用可从较小的便携格局彻底扩展到更大的用于人群规划测序的设备。

Eyevensys完结3000万美元B轮融资 努力开发眼科非病毒基因疗法

2020年1月8日,生物技能公司Eyevensys完结3000万美元B轮融资。Eyevensys是一家总部坐落法国巴黎的临床阶段生物技能公司,努力于为视网膜和其他眼科疾病开发非病毒基因疗法。Eyevensys技能是一种非病毒基因疗高眼用药物运送渠道,该渠道运用一个分为两部分的电转染体系,包括专有眼用设备和电脉冲发生器,该体系将编码医治性蛋白质的DNA质粒运送到睫状肌中。

生物技能公司Jasper Therapeutics完结1410万美元A+轮融资

2020年1月9日,美国生物技能公司Jasper Therapeutics宣告追加1410万美元以扩展A轮融资,该轮融资由瑞士危险出资公司Roche Venture Fund牵头。据悉,Jasper Therapeutics是一家专心于造血细胞移植疗法的生物技能公司,总部坐落美国加利福尼亚州。该公司努力于供应安全的调度剂,以扩展对造血干细胞移植和基因疗法的医治效果。

AI规划药物 Deep Genomics公司B轮融资4000万美元

1月8日,Deep Genomics公司宣告完结4000万美元的B轮融资,用于将其开发的威尔逊病医治药物推动到临床阶段,并扩展该公司专有的人工智能发现渠道,以支撑更多常见疾病新疗法的开发。Deep Genomics公司由加拿大学者Brendan Frey博士在2014年创立,该公司的药物发现渠道包括20多种机器学习体系,其特长是剖析基因突变对蛋白功用和表达的影响。

拜谱生物获千万元级Pre-A轮融资 创业天使接力基金出资

据36氪报导,拜谱生物已完结千万元级Pre-A轮融资,由创业天使接力基金出资,青桐本钱担任独家财务参谋。拜谱生物成立于2017年,首要是供应蛋白质组学、代谢组学、基因组学和转录组学等方面的科研服务与医学查验服务,触及精准确诊、精准用药、药物靶点精准筛查等多个运用。到现在,这家公司已承接了超越1200个课题组项目,覆盖了数十家三甲医院、上百家高校与科研院所。

2017-2019年7月,我国已有11种基因芯片取得出产同意文号

据前瞻工业研讨院发布的《我国生物芯片职业开展前景与出资战略规划剖析陈述》显现:比较基因芯片工业在国外发达国家的高速开展,国内基因芯片商场显着处于起步阶段,还未构成工业化,在分子确诊范畴未得到广泛运用,只是运用在生物信息等科研范畴,商场规划很小。尽管我国基因芯片研讨起步较晚,但技能和工业开展敏捷,完结了从无到有的阶段性打破,并逐渐走向技能运用和产品销售阶段,在表达谱芯片、严峻疾病确诊和生物的相关设备研发上取得了较成果。2017-2019年7月,我国已有11种基因芯片取得出产同意文号。

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2018-2019年7月,我国基因芯片在审专利技能合计22件

据前瞻工业研讨院发布的《我国生物芯片职业开展前景与出资战略规划剖析陈述》显现:基因芯片是现在国内外研讨开发最为敏捷,运用最为广泛的一种芯片。鉴于基因芯片具有高通量、高信息量、快速、样品用量少、造价低、用处广泛等长处,世界上许多国家和地区都已着手进行基因芯片的研发和开发作业,我国也不破例。依据专利信息服务网的计算,申请日在2018-2019年间的在审专利技能合计22件。

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2019-2024年我国基因医治职业商场前瞻与出资战略规划陈述
2019-2024年我国基因测序职业商场前瞻与出资战略规划陈述
2019-2024年我国基因修饰职业商场前瞻与出资战略规划剖析陈述
2019-2024年我国基因检测职业战略规划和企业战略咨询陈述

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